2019-5-26 07:01 |
В пятницу, 24 мая, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение генной терапии под названием Zolgensma для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей.
В пресс-релизе производителя лекарства, компании AveXis из группы швейцарского фармакологического гиганта Novartis, сообщается, что единственная инфузия препарата обойдется в 2,1 млн. долларов. Подобная цена превращает Zolgensma в самое дорогое лекарство в мире.
Лекарство под названием Zolgensma, – это однократное средство против мышечной атрофии позвоночника, болезни, истощающей мышцы, и главной генетической причины детской смертности, которая поражает одного из 11 000 новорожденных. Как сообщило FDA, лекарство исправляет поврежденный ген SMN1, вызывающий болезнь, и демонстрирует впечатляющие результаты. Novartis ожидает, что в 2019 году терапия будет одобрена также в Европе и Японии.
К.В. Фото: Эяль Туаг
источник »
|